骨髓增生异常综合征患者疗效及安全性研究(DOC 39页)

缩略语表....1
1 背景资料....3
2 研究目的和终点....6
2.1 主要终点指标....6
2.2 次要终点指标....6
3 研究设计....6
3.1 研究总体设计....6
3.2 多中心....6
3.3 随机方法....7
3.4 样本量的设定....7
4 受试者的选择与退出....7
4.1 入选标准....7
4.2 排除标准....8
4.3 剔除标准....8
4.4 中止标准....8
5 研究治疗药物....9
5.1 试验药物....9
5.2 用法用量、疗程....9
5.3 治疗周期....9
5.4 剂量暂停....9
5.5 药品发放和回收....10
5.5.1 药品发放....10
5.5.2 药品保存与管理....11
5.5.3 药品回收....11
5.6 伴随用药....11
5.7 禁止用药....11
6 观察指标....11
6.1 病史及基本信息采集....11
6.2 有效性观测....11
6.3 安全性观测....11
7 有效性评价....12
7.1主要指标....12
7.2 次要指标....12
7.3 随访....12
8 安全性评价....12
9 方案的修正....15
10 数据管理和统计分析....15
10.1 数据管理....15
10.2 统计分析数据集....16
10.3 统计分析方法....16
10.4 期中分析....18
11 研究管理....19
11.1 临床试验的质量控制....19
11.2 资料的要求....19
11.3 资料的收集....20
11.4 统计报告及临床试验的总结报告....20
11.5 资料的保存....20
11.6 提前中止临床试验的规定....20
12 各方承担的责任和论文的发表....21
13 试验进度安排....21
14 参考资料....21
15 临床试验流程图....22
附件1  体力活动状况ECOG评分标准....23
附件2  MDS 2008年WHO修订分型....24
附件3  骨髓增生异常综合征的国际预后积分系统（IPSS）....25
附件4  根据IPSS的MDS危险度分级....25
附件5  MDS2006年修订的IWG疗效标准....26
附件6  NCI-CTCAE 4.0 肿瘤药物毒副反应评价标准....28

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