遗传疾病与基因治疗基础知识概述(ppt 42页)

遗传疾病与基因治疗基础知识概述目录：
第一部分：遗传疾病
一、单基因缺陷
二、多基因遗传病
三、染色体遗传病
四、生化遗传病
五、线粒体基因病
第二部分：基因治疗
一、目的基因获得
二、目的基因导入或转移
三、目的基因表达
四、目的基因的寿命

 

遗传疾病与基因治疗基础知识概述内容提要：
目的基因的表达：
目的基因的表达是基因治疗的关键之一。
可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在宿主细胞中的拷贝数。
在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号，使整合在宿主基因组中的新基因高效表达，生产所需要的特异性蛋白质，达到基因治疗的目的。
可利用质粒稳定遗传技术使其表达。
安全措施：
使新基因在宿主细胞中表达后不危害细胞和人体自身，
不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，
尤其是在将反转录载体用于基因转移时，必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究，以确保治疗的安全性。
恶性肿瘤的基因治疗：
基因治疗是肿瘤治疗的一个新领域，主要运用基因工程技术来修复和纠正肿瘤基因的结构与功能的缺陷，或通过增强宿主细胞对肿瘤的杀伤能力和机体防止机制来治疗肿瘤。
癌症基因治疗的方案：
一是在体外将细胞因子导入肿瘤或宿主细胞，利用细胞因子对免疫系统调节作用的增强，使宿主产生有效的抗肿瘤免疫反应。
二是把某些对化学药物敏感的基因导入肿瘤细胞，因该基因对药物的敏感性从而间接杀死肿瘤细胞，目前正在使用的是单纯性疱疹病毒胸苷激酶（HSK-TK）基因。
三是利用抑癌基因进行肿瘤治疗。
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